De nombreuses maladies sont associées à la mort de cellules des organes atteints. Beaucoup d’autres maladies ont une origine génétique. Depuis le début des années 2000, on cherche à remplacer les cellules mortes ou défectueuses par des cellules saines (c’est la thérapie cellulaire)[...]
Thérapies cellulaires
Dans les thérapies cellulaires, l’idée est d’introduire au site de la lésion des cellules saines, capables de donner naissance aux cellules de l’organe, et donc de régénérer ce dernier. La greffe de moelle osseuse, qui contient les cellules souches du sang capables de reconstituer la totalité des cellules du sang, est un exemple de thérapie cellulaire. Mais elle est limitée par les problèmes immunologiques de compatibilité entre donneur et receveur.
Un intérêt tout particulier est actuellement porté à 3 familles de cellules souches. Les cellules souches embryonnaires sont des cellules dérivées d’un embryon avant son implantation dans l’utérus : elles sont capables de donner naissance à tous les[...]
Thérapie génique
On peut aussi chercher à insérer dans les cellules de sujets atteints de certaines maladies génétiques le gène « normal » et fonctionnel qui remplacera le gène déficient. C’est le cas pour des défauts génétiques de production des cellules du sang (enfants-bulles), mais aussi des cellules pulmonaires pour la mucoviscidose ou de cellules de la rétine (dégénérescence rétinienne). On insère pour cela le bon gène dans un morceau d’ADN appelé vecteur, et on introduit l’ensemble dans les cellules, de préférence dans les cellules souches de l’organe atteint par le défaut génétique. Puis on réintroduit ces cellules dans l’organisme, où elles devraient se multiplier, se différencier et donner des cellules fonctionnelles.[...]
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